2 milyon dolarlık ilaca izin çıktı

İSVİÇRELİ ilaç firması Novartis’in 2 yaşından küçük SMA (Spinal Muskeler Atrofi) hastaları için geliştirdiği dünyanın en pahalı ilacının  satışına Amerika Birleşik Devletleri’nde izin verildi. Zolgensma adlı ilacın bir dozu 2 milyon 125 milyon dolara (1 milyon 900 yüz bin euro) satılacak.

Genetik bir hastalık olan SMA ölüme veya ömür boyu hareketsizliğe neden olabiliyor. İlacın aşırı derecede pahalı olmasına karşı çıkıldı. Novartis firması ise ilacın bu kadar pahalı olmasını şöyle açıkladı: Bu ilaç bir defada hastalığı yeniyor. Diğer ilaçlar ile ise her yıl yüzbinlerce dolara mal olan uzun süreli tedaviler gerekiyor.

Novartis, ilacın satımına bu yıl içinde Avrupa ve Japonya’da da izin verilmesini beklediklerini açıkladı.

SMA HASTALIĞI NEDİR

Motor nöron hastalıklarından biri olan Spinal Muskuler Atrofi (SMA), vücudumuzu hareket ettiren motor sinirlerin ana gövdelerini etkileyen, doğuştan gelen bir hastalıktır. Türkiye’da halk arasında Gevşek Bebek Sendromu olarak bilinir.

Belirtilerini değişik yaşlarda verebilir. Bilinen üç ayrı tipi bulunmaktadır.

TİP 1: Bebeklikte başlayıp çok ağır ve ciddi seyreden, bebeğin nefes alırken bile nefes kaslarının hareket edememesine, yani bebeğin tam hareketsizliğine yol açan ve bebek kayıplarının yaşandığı tipi.

TİP 2: Emeklemiş ama hiçbir zaman yürüyememiş çocuklarda 1,5 yaşına kadar başlayan tipi.

TİP 3: Çocuk yürümeye başladıktan sonra çocukluk ve gençlik döneminde herhangi bir yaşta başlayan tipidir.

Bunun yanında hem anne hem babadan bozuk olan gen çocuğa geçtiğinde çocuk SMA hastası olabiliyor. Sadece anneden veya sadece babadan bozuk gen aktarımı olduğunda ise hastalık oluşmuyor, ancak taşıyıcılık ortaya çıkabiliyor.

6 BİNDE BİR

Anne ve baba bu hastalıkta zorunlu taşıyıcıdır. Çoğu zaman taşıyıcı olduklarını bilmezler. Ancak SMA’nın toplumda taşıyıcılığı da oldukça yüksek orandadır.

Eğer bir ailede SMA’lı hasta varsa, bu ailede taşıyıcı bireylerin olma ihtimali yüksektir. Bu durumda kişinin taşıyıcı olup olmadığı konusunda genetik açıdan incelenmesi gerekir.

SMA hareket zorluğu yaratan bir hastalıktır ama zihinsel olarak hiçbir sorun yaratmaz. Aksine SMA’lıların yaratıcılıkları oldukça göze çarpıcı özellikleridir.

SMA tanısı, yüzde 95 DNA testi sonucuyla konmaktadır. 6 bin– 10 bin doğumda bir görülebilen hastalıkta 40 çocuktan biri taşıyıcı olabiliyor.

NEZİH AKKUTAY (İnterAjans)

 

        

 

©  InterAjans/Haberlerin tüm hakları İnterAjans’a aittir, izinsiz kullanılamaz.

 

Paylaş

© 2001-2017 InterAjans.nl • Her hakkı saklıdır.

Back To Top
Inter Ajans
error: Üzgünüz, içerik telif hakları nedeni ile korunmaktadır.